Terapia genowa remedium na idiopatyczne włóknienie płuc?

Idiopatyczne włóknienie płuc od lat spędza lekarzom sen z powiek swą zagadkowością. Do dziś nie wiadomo, co dokładnie wywołuję tę rzadką chorobę śródmiąższową, która dotyka głównie ludzi w średnim i starszym wieku, wyniszczając ich organizm w przeciągu kilku lat. Przyczynowe leczenie tego schorzenia nie istnieje. Pacjenci otrzymują koktajl leków przeciwkrzepliwych i immunosupresyjnych, który nieco spowalnia rozwój choroby, ale nie jest w stanie jej powstrzymać, a w ostateczności są poddawani przeszczepieniu płuc, o ile ich stan zdrowia jeszcze na to pozwala.

Przełom nastąpił, gdy odkryto molekularny mechanizm stojący za niektórymi postaciami idiopatycznego włóknienia płuc, zwłaszcza tymi dziedziczonymi z pokolenia na pokolenie. Okazało się, że  obserwowane w tym schorzeniu patologie układu oddechowego wynikają z krytycznego skrócenia telomerów. Telomery to swego rodzaju „czapeczki” znajdujące się na końcach każdego chromosomu i chroniące jego integralność podczas podziałów komórkowych. Niestety podczas każdej mitozy nieco się skracają, osiągając w końcu długość odbieraną przez organizm jako niebezpieczna. Wówczas albo komórka umiera w mechanizmie apoptozy, albo w jej otoczeniu aktywują się intensywne procesy naprawcze, często przebiegające z nasilonym stanem zapalnym i bliznowaceniem, czyli dokładnie tak, jak w idiopatycznym włóknieniu płuc.

W niektórych komórkach macierzystych telomery mają zdolność odnawiania się, a to dzięki specjalnemu enzymowi – telomerazie. Poznawszy procesy wywołujące idiopatyczne włóknienie płuc, naukowcy wpadli więc na pomysł, by w terapii tego schorzenia zastosować właśnie telomerazę. Jak? Jedyny sposób na trwałe wprowadzenie jakiegoś enzymu do komórki to terapia genowa. Najpierw jednak należało stworzyć odpowiedni model zwierzęcy do testowania nowej metody. Dotychczas wykorzystywane myszy o płucach uszkodzonych bleomycyną nie sprawdzały się – włóknienie samoistnie ustępowało u nich po kilku tygodniach, a ich komórki nie wykazywały skrócenia telomerów.

W 2015 roku naukowcy z Grupy Telomerów i Telomerazy hiszpańskiego Narodowego Centrum Badań nad \Rakiem ogłosili, że udało im się wiernie odtworzyć obraz idiopatycznego włóknienia płuc u myszy. Umożliwiło to dalszy etap badań – próbę wprowadzenia telomerazy do komórek płuc myszy. Jak jednak sprawić, by dostarczony z zewnątrz gen wbudował się do DNA gospodarza? Najlepiej wykorzystać do tego wirusy, których genom wbudowuje się w ludzkie chromosomy. Taki patogen należy pozbawić właściwości chorobotwórczych, a następnie wprowadzić do niego gen, który chcemy przetransportować.

Dokładnie taką metodę wykorzystali hiszpańscy badacze. Każdy gryzoń otrzymał jeden zastrzyk zawierający zmodyfikowane wirusy. Po kilku tygodniach obserwacji okazało się, że mysie dolegliwości oddechowe ustępują, a włóknienie płuc cofa się. Co więcej, zmiany na lepsze postępowały z upływem czasu. Wygląda więc na to, że telomeraza może stać się pierwszym leczeniem przyczynowym idiopatycznego włóknienia płuc i dać chorym szansę na długie, normalne życie.

Niestety - jak mówi Fatima Bosch z Uniwersytetu Autonomicznego w Barcelonie, ekspert od terapii genowej, która pomagała w przeprowadzeniu badań – od eksperymentów na myszach do zastosowania metody w klinice jeszcze daleka droga. Pozytywne wyniki dają jednak nadzieję tysiącom pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc, dla których, póki co, każdy miesiąc bez postępu choroby to istny cud.

Więcej informacji o włóknieniu płuc w poniższym filmiku.

Źródła:

News Medical

Genetic Engineering and Biotechnology News

Pulmonary Fibrosis News

Medical Xpress

Medscape

Źródło filmu: abczdrowiepl/Youtube.com

Źródło grafiki: 123rf.com

Grafiki

Przyznane oceny
0.0

0 wszystkich ocen
Zaloguj