Pierwsza w historii terapia genowa zatwierdzona przez FDA!

Niespełna kilka dni temu w Stanach Zjednoczonych miało miejsce wydarzenie, które z pewnością przejdzie do historii medycyny: amerykańska Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration - FDA) zaaprobowała pierwszą w historii terapię genową. Specjaliści z całego świata są zgodni - to początek nowej ery w leczeniu nowotworów i zielone światło dla inżynierii genetycznej.

Innowacyjne leczenie zostało dopuszczone do stosowania u osób poniżej 25. roku życia cierpiących na oporną na lub nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, czyli najczęstszy nowotwór krwi i szpiku w populacji pediatrycznej. Szacuje się, że tylko w USA co roku zapada na nią 6000 osób, a około 25% z nich umiera. Nieskuteczność tradycyjnych metod leczenia, czyli chemioterapii i przeszczepu szpiku, dotychczas równała się wyrokowi śmierci.

Nadziei nie dawano również 7-letniej Emily Whitehead, od dwóch lat bezskutecznie walczącej z chorobą. Ostatnia deską ratunku miała być eksperymentalna terapia genowa, której poddano dziewczynkę w 2012 roku. Okazała się ona w pełni skuteczna - Emily od pięciu lat wiedzie szczęśliwe, wolne od białaczki życie i jest twarzą fundacji, która wspiera cierpiących na choroby hematologiczne. W latach 2015-2016 nowatorskie leczenie zastosowano u kolejnych 63 opornych na tradycyjne metody pacjentów, uzyskując pełną remisję choroby u 83% z nich!    

Kymriah, bo taką nazwę nosi nowa terapia, to jednak nie klasyczny lek oddziałujący bezpośrednio na nowotwór. Mechanizm działania polega na modyfikowaniu układu odpornościowego gospodarza w taki sposób, by ten skuteczniej rozpoznawał i zwalczał wroga. W tym celu pobiera się od pacjenta komórki zwane limfocytami T, a następnie wzbogaca ich materiał genetyczny o fragment DNA kodujący tzw. chimeryczne receptory antygenowe (ang. chimeric antigen receptors - CARs). Białka te mają za zadanie rozpoznawać specyficzne cząsteczki sygnałowe (CD19) obecne na komórkach białaczki i sprawiać, by układ immunologiczny łatwiej je identyfikował i zabijał.  

Niestety prawidłowe limfocyty B - czyli komórki odpowiedzialne za wytwarzanie przeciwciał pomagających zwalczać infekcje - również posiadają na swojej powierzchni cząsteczki CD19 i są błędnie identyfikowane przez zmodyfikowane, lecznicze limfocyty jako wróg. Mechanizm ten odpowiada za jedno z najgroźniejszych powikłań nowej terapii - poważne infekcje mogące pojawiać się jeszcze przez długi czas po jej zaprzestaniu. Innych skutków ubocznych - wysokiej gorączki, ostrej niewydolności nerek, zaburzeń neurologicznych i tzw. zespołu uwalniania cytokin - również nie należy lekceważyć, dlatego FDA zaleca wyjątkowe środki ostrożności przy stosowaniu Kymriah i zapowiada szczegółowe monitorowanie bezpieczeństwa preparatu.

Nie ulega jednak wątpliwości, że Kymriah to nowa szansa dla pacjentów, którzy dawno już stracili nadzieję, a także zapowiedź nowej ery - epoki zindywidualizowanych terapii genowych. Być może choroby dotychczas nieuleczalne wkrótce nie będą już poza zasięgiem medycyny.    

Źródła:

FDA

e-biotechnologia

Time

Emily Whitehead

Źródło grafiki:123rf.com

Grafiki

Przyznane oceny
0.0

0 wszystkich ocen
Przyznaj apteczki i podziel się opinią
Zaloguj